희귀질환 치료제 시장 도전 ‘박차’…희소성 높아한미약품-GC녹십자, 희귀질환 신약 공동개발 본격화메드팩토 항암후보물질, 병용 발기부전치료위암치료 FDA희귀약 지정 사진=게티이미지뱅크 [세계비즈=김민지 기자] 희귀질환 치료제 시장이 국내 제약·바이오업계의 ‘블루오션’으로 떠오르고 있다. 희귀질환은 환자의 희귀성으로 인해 연구개발이 어려운 질병이다. 이 때문에 적합한 치료제나 치료법이 개발되지 못하고 있는 실정이다. 성장세도 가파르다. 세계 희귀의약품 시장은 지난 2014년 970억 달러(약 111조원)에서 연평균 10.5% 성장할 것으로 예상된다. 이에 신약 개발을 주도하는 글로벌 제약사에 맞선 ‘틈새 시장’으로 떠오르고 있다. 29일 제약업계에 무해지환급형보험따르면 한미약품과 GC녹십자는 희귀질환 분야에 대한 글로벌 혁신신약 공동 개발을 본격화한다. 한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 LSD(리소좀 축적질환) 치료를 위한 차세대 혁신신약 암보험공동개발 계약을 체결하고, 공동 연구에 착수했다. 두 어린이보험비교회사는 지난 구리정형외과2월 연구개발(R&D) 협력에 관한 양해각서를 체결한 바 있다. 희귀병인 LSD는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 ‘리소좀’이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환이다. LSD로 인한 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여종에 이르는 것으로 알려져 있다. 국내에는 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다. 현재 구취LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT 요법으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 양사는 반감기 개선은 물론 복약 편의성을 로고송획기적으로 증대시킨 차세대 혁신신약 개발을 목표로 이번 공동개발을 추진키로 했다. 한미약품의 장기 지속형 신약개발 역량과 녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 후보물질 탐색부터 상업화까지의 개발 전과정을 공동으로 수행할 계획이다. 신약개발업체 메드팩토는 항암 신약후보 암보험물질 ‘백토서팁’과 화학 항암제 ‘파클리탁셀’을 전이성 위선암 환자에 병용 투여하는 요법에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 병용 투여란 항암제의 치료 효과를 높이기 위해 두 가지 이상의 약물을 함께 사용하는 것을 말한다. 이번 암보험비갱신형희귀의약품 지정으로 메드팩토는 임상시험 보조금 지원, 세금 감면, 판매허가 운전자보험비교사이트심사비용 면제 등 혜택을 받게 된다. 품목허가 승인이 나면 7년간 미국 시장을 독점할 수 있다. 메드팩토는 백토서팁과 파클리탁셀 병용투여에 대한 임상 2a상을 하고 있다. 이에 앞서 회사는 임상 1b상 초기 결과에서 백토서팁과 파클리탁셀 병용시 병이 진행되지 않는 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 5.5개월을 기록하는 등 백토서팁 병용투여 효과를 확인했다. 메드팩토 관계자는 “안전성과 예비 효과 탐색 목적인 임상 1b상에서 고무적인 무진행생존율을 기록해 현재 임상 2a상도 순조롭게 진행 중”이라며 “이번 희귀의약품지정에 따라 백토서팁의 시장 가치가 높아질 것으로 기대된다”고 전했다.